bbin赌城:青少年人群中完成给药探索或概念验证

根据目前对该病发病机制特征的认识，儿童抗肿瘤药物的研发可根据是否为儿童成人肿瘤共发，分为“儿童成人肿瘤共发”和“儿童特异性肿瘤”两种场景。对于儿童共发成人肿瘤，一般认为在获得成人临床试验数据的初步安全性和潜在益处后，例如在II期结束或完成概念证明(POC)研究后，进行儿童临床试验;考虑到严重疾病特别是一些进展迅速、死亡率高、生存期短的肿瘤，当在成人临床试验中观察到初步疗效信号时，可首先考虑对青少年人群(如12 - < 18岁)的研究。从成人的安全剂量中，可以选择具有观察到的肿瘤反应的更安全的活性剂量。bbin赌城;在青少年人群中完成给药探索或概念验证后，可以进一步将给药探索扩展到幼龄儿童群体。

CIC咨询经理刘子涵告诉记者，草案从儿童癌症药物开发和临床开发路径的整体考虑，包括成人数据外推、定量药理工具的应用、青少年与成人同步研发等方面，提供了思路和技术建议，可在一定程度上提高制药企业的开发积极性。

“国内企业在儿童肿瘤药物开发中面临的主要困难是研发技术难度大，商业动力不足，儿童癌症药物从研发到上市需要经过较长时间的临床研究，并且由于适应症人群基数小，依从性差等原因，开展临床试验的难度大大增加。对制药企业形成了非常大的压力。因此，从利润的角度来看，如果没有实质性的激励措施或资金支持来提高临床研究效率、降低成本、降低亏损风险，一般制药企业很难有动力开发儿童癌症药物。”刘子涵说。